Terapia di editing genetico CRISPR approvata per la prima volta al mondo nel Regno Unito
La terapia di editing genetico CRISPR è stata approvata per la prima volta al mondo nel Regno Unito
Il Regno Unito è diventato il primo paese al mondo ad approvare la terapia di modifica genetica CRISPR. Questa decisione storica nel campo della biotecnologia riguarda il trattamento di due specifiche malattie del sangue, ma apre anche la porta all’utilizzo della tecnologia per il trattamento di molte altre malattie genetiche.
Le autorità regolatorie hanno approvato l’uso di CRISPR per il trattamento delle malattie ereditarie dell’anemia falciforme e della beta-talassemia giovedì. La prima condizione influisce sulla forma dei globuli rossi di 20 milioni di persone in tutto il mondo e può causare dolori debilitanti.
Le persone affette dalla beta-talassemia necessitano di regolari trasfusioni di sangue per contrastare una produzione ridotta di emoglobina, che a sua volta riduce i livelli di ossigeno nel corpo. Circa da 80 a 90 milioni di persone portano qualche versione della beta-talassemia in tutto il mondo.
CRISPR sta per Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats. Queste sono sequenze ripetitive di DNA nei genomi di organismi come i batteri. I batteri trascrivono questi elementi di DNA a doppio filamento in RNA a singolo filamento in caso di infezione virale. Questo guida ciò che viene chiamato nucleasi, una proteina che “taglia” il DNA, verso il DNA virale per proteggere i batteri. La terapia CRISPR è come una precisa chirurgia genetica. I medici possono eseguirla all’interno del corpo iniettando un sistema di RNA guida che corrisponde a ciò che non funziona nel codice del DNA. Questo sistema contiene la proteina che agisce come forbici (Cas9) e taglia la parte errata del codice. La cellula può quindi riscrivere il codice mentre ripara il taglio. La “chirurgia” può anche avvenire al di fuori del corpo, dove i medici modificano prima le cellule e poi le reinseriscono.
Azienda fondata da un premio Nobel
L’approvazione dalla Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) fa seguito a risultati promettenti di uno studio clinico sviluppato da Vertex Pharmaceuticals a Boston, Massachusetts, e CRISPR Therapeutics a Zug, in Svizzera. CRISPR Therapeutics è stata fondata insieme a Emanuelle Charpentier, vincitrice del premio Nobel per la chimica nel 2020 per la riprogrammazione di CRISPR come strumento per la modifica genetica.
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Il prodotto specifico degli studi clinici è Casgevy. Mentre il trattamento stesso è un’operazione singola, i pazienti potrebbero dover trascorrere del tempo in ospedale per procedure correlate, come la preparazione del midollo osseo per accogliere le cellule modificate. “I pazienti potrebbero dover trascorrere almeno un mese in una struttura ospedaliera mentre le cellule trattate si stabilizzano nel midollo osseo e iniziano a produrre globuli rossi con la forma stabile dell’emoglobina”, ha dichiarato la MHRA in un comunicato.
Le aziende dietro Casgevy devono ancora divulgare il prezzo della terapia. Tuttavia, sarà probabilmente compreso tra 1 e 2 milioni di dollari, il che naturalmente ne limiterà l’accessibilità. L’Agenzia europea dei medicinali (EMA) sta presumibilmente valutando anche il trattamento per entrambe le malattie.
